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Referenzen

  1. EU Fachinformation HEMGENIX® (Europäische Arzneimittelagentur, 02/2023)
  2. Coppens M et al. Adults with haemophilia B receiving Etranacogene Dezaparvovec in the HOPE-B Phase 3 Trial experience a stable increase in mean Factor IX activity and durable haemostatic protection after 24 months’ follow-up. Vorgestellt: 16. Kongress der European Association for Haemophilia and Allied Disorders; Februar 2023; Manchester; Vereinigtes Königreich.
  3. Pipe SW et al. Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B. N Engl J Med 2023; 388:706-718. (+ Suppl. Appendix)
  4. Nathwani AC. Gene therapy for Haemophilia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2019;2019(1):1-8.
  5. Thornburg CD. Etranacogene dezaparvovec for hemophilia B gene therapy. Ther Adv Rare Dis. 2021;2: 1–14.
  6. Von Drygalski A, et al. Etranacogene dezaparvovec (AMT-061 phase 2b): normal/near normal FIX activity and bleed cessation in hemophilia B Blood Advances. 2019; 3(21): 3241-47.
  7. Rodríguez-Merchán EC, et al. Gene Therapy in Hemophilia: Recent Advances. Int. J. Mol. Sci. 2021;22:7647-67.
  8. Miesbach W, et al. Gene therapy with adeno-associated virus vector 5–human factor IX in adults with hemophilia B. Blood. 2018;131(9):1022-31.
  9. Perrin GQ, Herzog RW, Markusic DM. Update on clinical gene therapy for Haemophilia. Blood. 2019;133(5):407-414.
  10. Pipe SW, et al. First Data from the Phase 3 HOPE-B Gene Therapy Trial: Efficacy and Safety of Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant; AMT-061) in Adults with Severe or Moderate-Severe Hemophilia B Treated Irrespective of Pre-Existing Anti-Capsid Neutralizing Antibodies. Blood. 2020;136(Suppl 2): LBA-6.
  11. Pipe SW et al, Poster P0156 - Adults with haemophilia B receiving etranacogene dezaparvovec in the HOPE-B Phase 3 clinical trial experience a stable increase in mean factor IX activity and durable haemostatic protection after 24 months’ follow-up; 16. EAHAD-Kongress 8.-10. Februar 2023, Manchester, Vereinigtes Königreich.

§ Hemgenix ist indiziert zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte.

▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. HEMGENIX® 1 x 1013 Genomkopien/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung. Wirkst: Etranacogen dezaparvovec Zusammensetz: Ein Milliliter an Etranacogen dezaparvovec enthält 1 x 1013 Genomkopien (gk). Eine Durchstechflasche enthält ein extrahierbares Volumen von 10 ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung mit insgesamt 1 x 10 14 Genomkopien. Die Gesamtzahl der Durchstechflaschen in jeder Packung entspricht dem Dosierungsbedarf für den betreffenden Patienten, abhängig vom Körpergewicht des Patienten. Sonst. Bestandteile: Dieses Arzneimittel enthält 35,2 mg Natrium pro Durchstechflasche (3,52 mg/ml), Saccharose, Polysorbat-20, Kaliumchlorid, Kaliumphosphat, Natriumchlorid, Natriumphosphat, Salzsäure (zur pH-Einstellung), Wasser für Injektionszwecke. Anw: Hemgenix ist indiziert zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte. Gegenanz.: Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile; Aktive Infektionen, sowohl akute wie unkontrollierte chronische; Patienten mit bekannter fortgeschrittener Leberfibrose oder -zirrhose. Nebenwirk: Aus klin. Studien Sehr häufig: Kopfschmerzen, Alanin-Aminotransferase erhöht, Aspartat-Aminotransferase erhöht, C-reaktives Protein erhöht, Grippeähnliche Erkrankung, Infusionsbedingte Reaktion (Überempfindlichkeit, Reaktion an der Infusionsstelle, Schwindelgefühl, Juckreiz am Auge, Hitzewallungen, Oberbauchschmerzen, Urtikaria, Beschwerden im Brustkorb, Pyrexie). Die Häufigkeit ergibt sich aus gepoolten infusionsbedingten Reaktionen mit ähnlichem Krankheitsbild. Einzelne Infusionsreaktionen traten bei 1 bis 2 Patienten mit ähnlicher Häufigkeit auf (Inzidenz 1,8 bis 3,5 %); häufig: Schwindelgefühl, Übelkeit, Müdigkeit, Unwohlsein, Kreatinphosphokinase im Blut erhöht, Bilirubin im Blut erhöht.
Weitere Hinweise siehe Fachinformation. Verschreibungspflichtig. Zulassungsinhaber: CSL Behring GmbH, Emil-von-Behring-Straße 76, D-35041 Marburg Stand: Februar 2023.